美国FDA拒绝治疗阿尔茨海默病的补充新药sDNA申请

日前，美国FDA精神药理学药物咨询委员会(PDAC)以9：3投票反对Acadia公司Nuplazid (pimavanserin) 片剂用于治疗与阿尔茨海默病精神病相关的幻觉和妄想的补充新药申请 (sDNA)，拒绝原因为：现有证据无法支持Nuplazid针对治疗ADP人群的幻觉和妄想具有明确的疗效。

其中，美国国家过敏和传染病研究所的生物统计学家Dean Follman博士就投了反对票。他指出，就进一步的补充证据而言，希望能够看到Nuplazid的ADP随机试验数据。他表示Acadia从未进行过该类型的试验。而在Acadia提交的数据中，研究的样本规模都很小，遭到否决也很合理。

尽管临床上该领域存在未满足的需求，以及该公司还动用了大量实际患者上演声泪俱下的感人的故事，但专家委员会在评估数据后认为，该疗法的疗效数据并没有应有的说服力。专家们还希望Acadia能够在试验中评估Nuplazid是否具有更长的疗效持续时间以及是否能够覆盖更广泛的患者多样性。

其他投赞成票的理由主要围绕着该药物在帕金森精神病患者中已经被视为有效和安全，以及对该药物的未满足需求。Nuplazid是一种选择性血清素反向激动剂和拮抗剂，优先靶向5-HT2A受体。它是第一种被批准用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想的药物。对于阿尔茨海默病患者来说，市场上目前还没有针对这种适应症的批准治疗方法。

去年，美国FDA刚刚拒绝过Acadia公司的sNDA申请，并发出了一份完整的回复信，表明该疗法在某些痴呆症患者亚组中缺乏统计学意义。该公司随后将来自之前两项临床试验HARMONY和Study-019的额外数据纳入其中，并与重新提交了数据。然而，当时提交的新数据再次遭到美国FDA的质疑，该机构指出Study-019 试验中的无法确定试验中的一部分患者在诊断阿尔茨海默后出现精神病症状时，或受试者在随机分组时是否接受了其他排除性的药物治疗。

目前，美国FDA已将该疗法的sNDA申请推迟至8月4日，做为最终决定的目标行动日期。值得注意的是，Nuplazid在今年第一季度销售额达到了1.155亿美元，同比增长8%。如果该机构最终决定批准该药物，很可能会显著增加该疗法的销售额。

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