最近，美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会开幕。基因和细胞疗法是一种具有长期疗效和潜在治愈潜力的新兴治疗模式。ASGCT年会汇集了基因和细胞治疗领域的最新前沿研究。在今天的文章中，药明康德内容团队将与读者分享ASGCT年会的最新结果。
AskBio心力衰竭基因疗法首次临床试验结果公布
AsklepiosBioPharmaceutical公司公布了基于创新腺的病毒载体AAV2i8心力衰竭基因疗法的第一个临床试验结果。AAV2i8载体是靶向转染心脏而不转染肝脏的载体AAV载体。这种基因疗法表达了蛋白磷酸酶1抑制剂的持续激活。
根据初步公布的临床试验结果，在接受基因疗法治疗的3名心力衰竭患者中，与研究疗法相关的不良事件在12个月的观察期内没有观察到。在疗效方面，与基线相比，所有3名患者在左心室射血，NYHA心力衰竭等级评分等疗效终点均有临床意义提高，具体结果见下表：
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2022-07-22
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