罕见病是一种发病率低、发病机制复杂的疾病。其中大部分是慢性病，发病于儿童，常危及生命。世界上已知的罕见病约有7000种，疾病数量巨大。它占儿童疾病的50%~70儿童期罕见病%。
儿童罕见病试验数量逐年增加
但适应症和年龄分布不均
我国罕见病儿童长期缺乏有效药物治疗，罕见病临床试验困难是重要原因之一。2022年，为促进罕见病药物研发，《罕见病药物临床研发技术指导原则》在国家病药物临床研发技术指导原则》（CDE）正式发布。
自2016年发布鼓励儿童药物研发的政策以来，儿童临床试验的数量一直在持续增长。因此，儿童在罕见疾病领域的临床试验数量也在增加。根据中国儿童药物数据库数据，截至2022年第一季度，121种罕见病中有19种进行了临床试验，但中国儿童罕见病临床研究占儿童临床研究总数10.0%。儿童发育药理学的特殊性使医学伦理考试更加严格。儿童临床试验受试者难以招募，这是儿童罕见病甚至儿童临床试验罕见的主要原因。
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2022-07-22
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